Kuvan

Kas yra Kuvan ir kam jis vartojamas?

Kuvan yra vaistas, skiriamas padidėjusiai fenilalanino koncentracijai kraujyje mažinti suaugusiesiems ir bet kokio amžiaus vaikams, kuriems diagnozuota genetinė fenilketonurija ar tetrahidrobiopterino (BH4) trūkumas.

Šiuos sutrikimus turinčių pacientų organizmas negali perdirbti maisto baltymuose esančio amino rūgšties fenilalanino ir dėl to kraujyje susidaro pernelyg didelė amino rūgšties koncentracija, kuri sukelia nervų sistemos veiklos sutrikimų.

Kadangi pacientų, kurių sveikatos sutrikimai gali pasireikšti padidėjusia fenilalanino koncentracija kraujyje, nėra daug, šie sutrikimai laikomi retais, 2004 m. birželio 8 d. Kuvan priskirtas retųjų (retoms ligoms gydyti skirtų) vaistų kategorijai.

Kuvan sudėtyje yra veikliosios medžiagos sapropterino dihidrochlorido.

Kaip vartoti Kuvan?

Gaminamos tirpinamosios Kuvan tabletės (100 mg) arba milteliai (100 arba 500 mg), kuriuos reikia ištirpinti vandenyje ir išgerti. Kuvan galima įsigyti tik pateikus receptą. Gydymą turi pradėti ir prižiūrėti gydytojas, turintis genetinės fenilketonurijos ir BH4 trūkumo gydymo patirties. Siekiant užtikrinti tinkamą fenilalanino koncentraciją kraujyje ir mitybos pusiausvyrą, Kuvan vartojantiems pacientams svarbu toliau laikytis dietos, kurioje būtų mažai fenilalanino ir baltymų. Būtina stebėti, kiek fenilalanino ir baltymų suvartojama. Kuvan skirtas ilgalaikiam vartojimui.

30 Churchill Place ● Canary Wharf ● London E14 5EU ● United Kingdom

Telephone +44 (0)20 3660 6000 Facsimile +44 (0)20 3660 5555

Send a question via our website www.ema.europa.eu/contact An agency of the European Union

Pradinė Kuvan dozė priklauso nuo paciento kūno svorio. Vėliau dozę galima koreguoti atsižvelgiant į amino rūgščių, taip pat fenilalanino, kiekį kraujyje. Kuvan vartojamas su maistu kasdien tuo pačiu metu, geriausia ryte. Kad poveikis būtų geresnis, kai kuriems BH4 trūkumą turintiems pacientams dozę reikia padalinti į dvi arba tris paros dozes.

Gydymas laikomas veiksmingu tuomet, kai fenilalanino koncentracija kraujyje sumažėja bent 30 proc.

arba iki kitos gydytojo nustatytos ribos. Jei toks rezultatas pasiekiamas per mėnesį, laikoma, kad gydymas sėkmingas, ir Kuvan skiriamas toliau.

Kaip veikia Kuvan?

Didelė fenilalanino koncentracija kraujyje susidaro tada, kai fermentas fenilalanino hidroksilazė nepakankamai skaido fenilalaniną. Fenilketonurija sergančių pacientų organizme šis fermentas yra pakitęs, o BH4 trūkumą turinčių pacientų organizmui trūksta BH4 – „kofaktoriaus“, kuris užtikrina gerą fermento veiklą.

Veiklioji Kuvan medžiaga, sapropterino dihidrochloridas, yra sintetinė BH4 kopija. Fenilketonurija sergančių pacientų organizme jis padidina pakitusio fermento aktyvumą, o BH4 trūkumą turinčiųjų – pakeičia trūkstamą kofaktorių. Šie procesai padeda atstatyti fermento gebėjimą paversti fenilalaniną tirozinu ir sumažinti fenilalanino koncentraciją kraujyje.

Kokia Kuvan nauda nustatyta tyrimuose?

Pagrindiniame fenilketonurijos tyrime, atliktame su 88 pacientais, gydomais Kuvan arba placebu (preparatu be veikliosios medžiagos), buvo lyginama, kaip sumažėja fenilalanino koncentracija, vartojant vieną arba kitą preparatą. Kituose dviejuose tyrimuose su 101 pacientu buvo tiriama, ar Kuvan poveikis leidžia pacientams vartoti maisto produktus, kuriuose yra fenilalanino, išlaikydamas tinkamą fenilalanino koncentraciją kraujyje (t.y. fenilalanino toleravimas).

Fenilketonurija sergantiems pacientams Kuvan veiksmingiau už placebą sumažino fenilalanino koncentraciją kraujyje. Per 6 savaites Kuvan gydytiems pacientams fenilalanino koncentracija sumažėjo 236 mikromoliais/litre, o pacientams, vartojusiems placebą, ji padidėjo 3 mikromoliais/litre.

Be to, Kuvan gydomi fenilketonurija sergantys pacientai, kuriems nebuvo taikoma apribota dieta, po 10 savaičių galėjo padidinti per dieną suvartojamą fenilalanino kiekį 17,5 mg kilogramui kūno svorio, palyginti su 3,3 mg/kg placebu gydytų pacientų grupėje. Kai Kuvan ir kartu paskirtas dietos apribojimas buvo lyginami su gydymu vien tik dietos apribojimu, vidutinis gerai toleruojamas per dieną suvartojamo fenilalanino kiekis po 26 savaičių buvo 81 mg/kg Kuvan gydytų pacientų grupėje ir 50 mg/kg pacientų grupėje, kurioje taikytas tik dietos apribojimas.

Apie BH4 trūkumo (labai retos būklės) gydymą įmonė pateikė iš publikuotos literatūros paimtus trijų tyrimų, kuriuose dalis pacientų vidutiniškai 15,5 mėnesio buvo gydomi sapropterinu, rezultatus. Šiuose tyrimuose Kuvan vartojusiems pacientams sumažėjo fenilalanino koncentracija ir pagerėjo kiti ligos rodikliai.

Kuvan tyrimai atlikti su suaugusiaisiais ir visų amžiaus grupių vaikais.

Kokia rizika siejama su Kuvan vartojimu?

Dažniausi Kuvan šalutiniai reiškiniai (pasireiškę daugiau kaip 1 pacientui iš 10) yra galvos skausmas ir rinorėja (išskyros iš nosies).

Išsamų visų šalutinių reiškinių ir apribojimų, nustatytų vartojant Kuvan, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Kuvan

Kodėl Kuvan buvo patvirtintas?

Agentūros Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Kuvan nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir rekomendavo leisti vartoti šį vaistą ES.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Kuvan vartojimą?

Į preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį įtrauktos saugaus ir veiksmingo Kuvan vartojimo rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi imtis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.