Galafold

Kas yra Galafold ir kam jis vartojamas?

Galafold – tai vaistas, kuriuo gydomi Fabry liga sergantys 12 metų ir vyresni pacientai. Tai yra retas paveldimas sutrikimas, dėl kurio pacientams pasireiškia įvairios už alfa-galaktozidaze vadinamo fermento gamybą atsakingo geno mutacijos (pakitimai). Paprastai šis fermentas skaido riebalinę medžiagą, vadinamą globotriaosilkeramidu (GL-3). Dėl šių mutacijų fermentas neveikia tinkamai ir negali suskaidyti GL-3. Dėl to įvairiose organizmo ląstelėse, įskaitant širdies ir inkstų ląsteles, kaupiasi GL-3.

Fabry liga laikoma reta, todėl 2006 m. gegužės 22 d. Galafold buvo priskirtas „retųjų vaistų“ (retoms ligoms gydyti skirtų vaistų) kategorijai. Daugiau informacijos apie priskyrimą retiesiems vaistams rasite čia: ema.europa.eu/medicines/human/orphan-designations/eu306368.

Galafold sudėtyje yra veikliosios medžiagos migalastato.

Kaip vartoti Galafold?

Galafold galima įsigyti tik pateikus receptą, o gydymą turėtų pradėti ir prižiūrėti tik Fabry ligos diagnozavimo ir gydymo patirties turintis gydytojas.

Galafold tiekiamas kapsulių pavidalu. Rekomenduojama Galafold dozė yra viena kapsulė kas antrą dieną. Pacientams nieko negalima valgyti bent 2 valandas iki išgeriant Galafold ir 2 valandas jį išgėrus, kad organizmas galėtų jį visiškai įsisavinti.

Galafold skirtas tik pacientams, turintiems tam tikrų alfa-galaktozidazės A geno mutacijų. Daugiau informacijos apie Galafold vartojimą ieškokite pakuotės lapelyje arba kreipkitės į gydytoją arba vaistininką.

Kaip veikia Galafold?

Galafold veiklioji medžiaga migalastatas jungiasi prie tam tikrų nestabilių alfa-galaktozidazės A formų ir stabilizuoja fermentą. Taip šis fermentas patenka į ląstelės sritis, kuriose jis gali suskaidyti GL-3.

Kokia Galafold nauda nustatyta tyrimų metu?

Galafold buvo tiriamas atliekant du pagrindinius tyrimus, kuriuose iš viso dalyvavo 127 vyresni nei 16 metų pacientai, sergantys Fabry liga.

Pirmajame tyrime su 67 pacientais, kuriame Galafold buvo lyginamas su placebu (preparatu be veikliosios medžiagos), buvo vertinama, kokiai pacientų daliai gydymas buvo veiksmingas (t. y., GL-3 sankaupos inkstuose sumažėjo bent 50 proc.). Apskritai, nustatyta, kad Galafold nėra veiksmingesnis už placebą siekiant sumažinti GL-3 sankaupų kiekį; tačiau atlikus papildomus tyrimus, kuriuose dalyvavo tik tų genetinių mutacijų, kurias galima gydyti Galafold, turintys pacientai, po 6 gydymo mėnesių nustatyta, kad Galafold yra veiksmingesnis už placebą.

Antrajame tyrime su 60 pacientų Galafold buvo lyginamas su vaistais agalzidaze alfa arba agalzidaze beta – dviem gydymo būdais, kurie pakeičia trūkstamą fermentą. Pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo pacientų inkstų funkcijos pokytis po 18 gydymo mėnesių. Atlikus šį tyrimą, nustatyta, kad Galafold yra toks pat veiksmingas kaip pakaitinės fermentų terapijos vaistas siekiant stabilizuoti pacientų inkstų veiklą.

Bendrovė taip pat pateikė tyrimo rezultatus, iš kurių matyti, kad Galafold vartojančių 12–15 metų paauglių organizme susidaro tokia pati veikliosios medžiagos koncentracija ir ji veikia taip pat, kaip suaugusiesiems ir 16 metų amžiaus bei vyresniems jaunuoliams.

Kokia rizika susijusi su Galafold vartojimu?

Dažniausias Galafold šalutinis poveikis (galintis pasireikšti maždaug 1 žmogui iš 10) yra galvos skausmas.

Išsamų visų Galafold šalutinių reiškinių ir apribojimų sąrašą rasite pakuotės lapelyje.

Kodėl Galafold buvo registruotas ES?

Europos vaistų agentūra nusprendė, kad Galafold nauda yra didesnė už jo keliamą riziką, ir jis gali būti registruotas vartoti ES. Agentūra atkreipė dėmesį į tai, kad Galafold buvo tiriamas su nedaug pacientų, tačiau tokios retos ligos atveju turimi duomenys laikomi pakankamais. Agentūra taip pat atkreipė dėmesį į tai, kad Galafold vartojamas per burną ir tai gali būti vertinama kaip šio vaisto pranašumas, palyginti su kitais įregistruotais vaistais, pvz., pakaitine fermentų terapija, kuri vartojama infuzijos būdu (lašinama į veną). Kalbant apie saugumą, Galafold buvo gerai toleruojamas.

Kokios priemonės taikomos siekiant užtikrinti saugų ir veiksmingą Galafold vartojimą?

Į preparato charakteristikų santrauką ir pakuotės lapelį įtrauktos saugaus ir veiksmingo Galafold vartojimo rekomendacijos ir atsargumo priemonės, kurių turi imtis sveikatos priežiūros specialistai ir pacientai.