Carbaglu

Kas yra Carbaglu?

Carbaglu – tai vaistinis preparatas, kurio sudėtyje yra veikliosios medžiagos karglumo rūgšties.

Gaminamos disperguojamosios šio vaisto tabletės. Disperguojamosios – tai tokios tabletės, kurias galima ištirpinti vandenyje (su juo sumaišyti).

Kam vartojamas Carbaglu?

Carbaglu skirtas hiperamonemijai (amoniako pertekliui kraujyje) gydyti pacientams, sergantiems šiomis medžiagų apykaitos ligomis:

 N-acetilglutamato sintetazės (NAGS) stoka. Šia visą gyvenimą trunkančia liga sergantiems pacientams trūksta kepenų fermento, vadinamojo NAGS, kuris paprastai padeda skaidyti amoniaką. Organizme, kuriame šio fermento trūksta, neskaidomas amoniakas kaupiasi kraujyje.

 kai kurių formų organine acidemija (izovalerijono rūgšties acidemija, metilmalono rūgšties acidemija ir propiono rūgšties acidemija), kai pacientams trūksta kai kurių baltymų apykaitoje dalyvaujančių fermentų.

Kadangi šiomis ligomis sergančių pacientų nedaug, šios ligos laikomos retomis, Carbaglu buvo priskirtas retųjų vaistų (retoms ligoms gydyti skirtų vaistų) kategorijai skirtingu metu (žr. toliau nurodytas datas).

Vaisto galima įsigyti tik pateikus receptą.

7 Westferry Circus ● Canary Wharf ● London E14 4HB ● United Kingdom

Telephone +44 (0)20 7418 8400 Facsimile +44 (0)20 7418 8416

E-mail info@ema.europa.eu Website www.ema.europa.eu An agency of the European Union

Kaip vartoti Carbaglu?

Gydymą Carbaglu turi skirti gydytojas, turintis medžiagų apykaitos ligomis sergančių pacientų gydymo patirties.

Pacientų, kuriems trūksta NAGS, gydymą galima pradėti nuo pirmos gyvenimo dienos. Šį vaistą pacientas turi vartoti visą gyvenimą. Kurios nors formos organine acidemija sergančius pacientus galima pradėti gydyti, kai jiems pasireiškia hiperamonemijos krizė, ir gydymas tęsiamas tol, kol ji baigiasi.

Pradinė Carbaglu paros dozė turi būti 100 mg kilogramui kūno svorio, bet prireikus galima skirti iki 250 mg/kg. Vėliau individualiai parenkama tokia dozė, kuri palaiko normalią amoniako koncentraciją kraujyje. Prieš duodant pacientui, tabletės disperguojamos (sumaišomos) su trupučiu vandens. Jas galima perlaužti į dvi lygias dalis.

Kaip veikia Carbaglu?

Kaupdamasis kraujyje, amoniakas nuodija organizmą, ypač smegenis. Carbaglu struktūra labai panaši į N-acetilglutamato, kuris aktyvina amoniaką skaidantį fermentą. Taigi Carbaglu padeda skaidyti amoniaką, mažina jo kiekį kraujyje ir kartu jo toksinį poveikį.

Kaip buvo tiriamas Carbaglu?

Carbaglu poveikis tirtas su 20 pacientų, kurių dvylikai trūko NAGS ir kurie buvo gydomi vidutiniškai trejus metus. Kiti aštuoni pacientai buvo gydomi nuo kitų veiksnių sukeltos hiperamonemijos. Bendrovė taip pat pateikė paskelbtos mokslinės literatūros informacijos apie kitus keturis pacientus, kurie buvo gydomi Carbaglu veikliąja medžiaga.

Carbaglu poveikis taip pat tirtas su 57 pacientais (maždaug du trečdaliai jų buvo naujagimiai), sergančiais izovalerijono rūgšties acidemija, metilmalono rūgšties acidemija arba propiono rūgšties acidemija, kurie, pasireiškus hiperamonemijos krizėms, buvo gydomi Carbaglu.

Visuose tyrimuose pagrindinis veiksmingumo rodiklis buvo amoniako koncentracijos pokytis kraujyje.

Kokia Carbaglu nauda nustatyta tyrimuose?

Pacientams, kuriems trūko NAGS, taikant gydymą Carbaglu, amoniako koncentracija kraujyje normalizavosi. Carbaglu vartojančių pacientų būklė išliko stabili ir jiems nereikėjo taikyti mitybos apribojimų ar vartoti kitų vaistinių preparatų.

Izovalerijono rūgšties acidemija, metilmalono rūgšties acidemija arba propiono rūgšties acidemija sergančių pacientų, kurie vartojo Carbaglu, amoniako koncentracija kraujyje taip pat sumažėjo per vidutiniškai 5,5 gydymo dienas.

Kokia rizika siejama su Carbaglu vartojimu?

Dažniausias Carbaglu šalutinis poveikis (nustatytas 1–10 pacientų iš 100) yra gausesnis prakaitavimas.

Išsamų visų šalutinių reiškinių, apie kuriuos pranešta gydant Carbaglu, sąrašą galima rasti pakuotės lapelyje.

Carbaglu negalima skirti žmonėms, kurie gali būti jautrūs (alergiški) karglumino rūgščiai ar kitoms pagalbinėms medžiagoms. Carbaglu negalima vartoti žindyvėms.

Carbaglu

Psl.2/3

Kodėl Carbaglu buvo patvirtintas?

Žmonėms skirtų vaistinių preparatų komitetas (CHMP) nusprendė, kad Carbaglu veiksmingai normalizuoja amoniako koncentraciją kraujyje ir kad jo nauda yra didesnė už keliamą riziką. Komitetas rekomendavo suteikti vaistinio preparato Carbaglu rinkodaros teisę.